核心优势
● lnatmgapmer具有高亲和性和高稳定性
● 毒性低,效能优越
● 脱靶效应更低,短的单链反义寡核苷酸(aso)的使用更加简便
● 高灵活性——可在体外或体内,靶向抑制mrna和核内lncrna
● 省时省力——顶级的算法设计保证了高功效
lna™gapmer优于sirna
与传统的sirna方法相比, lna™ gapmer探针在体内和体外基因沉默方面具有几个显著优势:
● 脱靶效应更低:单链形式,没有risc饱和引发的问题
● 对核内靶标的有效抑制:通过rnase h酶激活的aso能有效的靶向降解核内rna,因此更适合研究核内lncrna的功能。
● 无需转染剂:除了传统的转染方法,最近发现lna™ gapmer aso可被细胞自动吸收,通过这种自动吸收可将lna™ gapmer送入难转染的细胞系。
lna™ gapmer的体内应用优势
● 生物稳定性高:lna™的加入增强了aso在血清中的稳定性。lna™ gapmer aso在穿透细胞膜屏障和与细胞内靶向位点成功相互作用方面具有高潜力。
● 工作流程更简单:体内的有效传送无需构建脂质体或阳离子复合物,因此工作流程更简洁。
● 所需浓度更低:lna™ longrna gapmer加入了锁核酸(locked nucleic acids, lna™)和硫代磷酸(phosphorothioate , ps)修饰,具有优越的效能和稳定性。高结合亲和力允许我们使用短的寡核苷酸(14-16nt)。已在多种不同的组织和器官中证明,lna™ gapmers具有极好的药物代谢动力学和药效动力学特性。与其它的反义寡核苷酸相比,短的高亲和力lna™ gapmer在较低的浓度就具有活性。
● 毒性小: lna™反义寡核苷酸在体内可以被很好的接受,毒性很小。随着gapmer的应用浓度变低,任何可能存在的毒性都将进一步减小。